La terapia génica consiste en la inserción de elementos funcionales ausentes en el genoma de un individuo. Se realiza en las células y tejidos con el objetivo de tratar una enfermedad o realizar un marcaje.
Es una técnica que se encuentra en desarrollo, por lo que su aplicación se lleva a cabo principalmente dentro de ensayos clínicos controlados, y para el tratamiento de enfermedades severas o bien de tipo hereditario o adquirido.
Al principio se planteó sólo para el tratamiento de enfermedades genéticas, pero hoy en día se plantea ya para casi cualquier enfermedad.
Entre los criterios para elegir este tipo de terapia se encuentran:
-Enfermedad letal sin tratamiento.
-La causa sea un único gen que esté ya clonado.
-La regulación del gen sea precisa y conocida.
Existen dos tipos de terapia génica:
-La terapia génica somática que es la que se realiza sobre células somáticas de un individuo. Dentro de esta podemos diferenciar otros dos tipos.
-Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de una vía de transporte, el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana.
-Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable.
-La terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, ésta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
La terapia génica se aplica para numerosas enfermedades pero las más comunes son:
-Deficiencia en adenosín deaminasa(ADA)
-El Cáncer
-Síndrome de Wiskott-Aldrich(WAS)
-Beta Talasemia
En esta operación además puede haber algunos problemas en sus aplicaciones como pueden ser la naturaleza de la propia terapia y sus vectores,que hace que los pacientes deban repetir la terapia, la respuesta inmune del organismo ante un agente extraño como un virus, problemas relacionados con los vectores virales, trastornos multigénicos y la posibilidad de introducir un tumor por mutagénesis.
En mi opinión, es algo bastante importante y que puede ayudar a mucha gente.
